Génszerkesztés és az mRNS vakcinák

A francia Emmanuelle Charpentier és az amerikai Jennifer A. Doudna 50-50 százalék arányban megosztva kapták a 2020. évi kémiai Nobel-díjat. A téma nehezen érthető a közönséges halandók számára. Erősen leegyszerűsítve a két tudós és kollégáik elérték, hogy nukleotid-szinten lehessen az emberi DNS-ben tárolt genetikai információt tetszőleges helyen, nagy hatékonysággal és pontosan módosítani. A sajtóban genetikai ollóként vagy svájci bicskaként bemutatott módszert tudományos kutatásokban már széles körűen használják és sokan ígéretes módszernek tartják. Azonban úgy tűnik, még nem tudjuk, pontosan mit is érünk el: a CRISPR módszer akár váratlan genetikai károsodást is okozhat egész más helyen, mint ahol a beavatkozás történt.

Ezeket a kételyeket és aggodalmakat tükrözi a módszer elnevezését vállalatnévként választó CRISPR árfolyama is.

Ez a részvény a biotechnológiai cégekre jellemzően könnyedén esik-emelkedik 20-30 százalékot néhány nap leforgása alatt, sokszor fundamentális változás nélkül is. Mégis érdemes odafigyelni erre az amerikai vállalatra, amely 18-24 hónapon belül engedélykérelemmel jelentkezhet CTX001-es fejlesztésével az amerikai gyógyszerhatóságoknál. A CTX001 a ritka, béta-thalassaemia nevű öröklött vérképzőszervi betegséget célozta meg. Bár ez globálisan csupán 288 ezer embert érint, mégis nagy jelentőségű a kutatás, mert ajtót nyithat sokkal gyakoribb és eddig nem kontrollálható betegségek gyógyítása felé. 

A génterápiák sok esetben azért nem jutnak el a gyógyszerhatósági engedélyezési folyamatig, mert sikeres működésükhöz a génszerkesztési eszközt a célsejthez hatékonyan eljuttató rendszer kell. Az Intellia például a CRISPR ollót RNS-be, majd nanorészecskébe csomagolta, hogy így gyógyítson egy öröklődő májbetegséget.

A cég 2020-ban kezdte el a módszert először embereken tesztelni, a jövő szédítő lehet: tömeges vakcinációs kampányokban olcsón lehetne korrigálni bizonyos típusú öröklődő betegségeket.

Itt jönnek a képbe az mRNS vakcinák, melyeket számos tradicionális, nem kifejezetten biotechnológia gyógyszercég is a CRISPR módszerrel kombinál. A kísérletek a vírusfertőzésekre és az onkológiai területekre koncentrálnak. A biotechnológiai kutatásokkal foglalkozó részvények különösen magas kockázatot hordoznak, de a bennük rejlő potenciál túlzás nélkül történelmi.