Több millió dolláros génterápiák forgatják fel a gyógyszerpiacot

Az amerikai és európai egészségügyi szabályozó hatóságok augusztus óta négy, legalább 2 millió dollárba kerülő új gyógyszert hagytak jóvá, amelyek egyszeri alkalmazás után meggyógyítanak, illetve kezelnek ritka genetikai betegségeket. Legutóbb az Ausztrál CSL Hemgenix nevű, hemofília B kezelésére szolgáló készítményét hagyták jóvá az Egyesült Államokban, ennek a készítménynek az ára minden rekordot megdöntött 3,5 millió dollárral.

A cégek szerint a hat számjegyű árak azt tükrözik, hogy egyetlen adaggal segíteni tudnak a betegeken, akiknek így nem kell életük végéig drága és kényelmetlen kezeléseken részt venniük, illetve más gyógyszereket szedniük. Azonban ezeket az összegeket az átlagemberek aligha tudják megfizetni, és az egészségbiztosítóknak is gondot okozhatnak – írja a The Wall Street Journal (WSJ).

A legutóbbi négy gyógyszer közül a CSL készítménye a legdrágább, de a többi sem nevezhető olcsónak: a Bluebird Skysona nevű génterápiája egy ritka, gyermekeket érintő neurológiai betegségre 3 millió dollárba kerül, míg Zynteglo nevű készítménye egy örökletes vérbetegségre kínál megoldást, 2,8 millió dollárért. A Novartis izomsorvadásos betegséget kezelő Zolgensma nevű gyógyszere pedig 2,1 millió dollárba kerül.

A vállalatok azzal érvelnek, hogy nem csak a betegek életét teszik jobbá azzal, hogy egyszeri kezeléssel jelentősen javítják az érintettek állapotát, hosszabb távon az egészségügyi rendszer is jobban jár, mivel megspórolják más gyógyszerek, kezelések és kórházi ápolások több millió dolláros költségét.

Az egészségbiztosítók azonban nincsenek felkészülve ilyen nagy összegű kifizetések kezelésére, mivel már megszokták, hogy a kezelésekért visszatérő alapon fizessenek. Ráadásul a génterápiák újak, így a biztosítók nincsenek minden esetben meggyőződve arról, hogy hoszabb távon is működni fognak.

A CSL közölte: a Hemgenix 3,5 millió dolláros árának meghatározásakor figyelembe vette, hogy a hemofília B élethosszig tartó ellátása betegenként több millió dollárba kerülhet, miközben a gyógyszer nagymértékben megkönnyíti az érintettek életét. A vállalat azzal igyekszik meggyőzni az egészségbiztosítókat, hogy olyan megállapodásokat ajánl nekik, amelyekben 

A CSL jelenleg több biztosítóval is tárgyal.

Steven Pearson, az egészségügyi kezelések és eljárások elemzésével foglalkozó szervezet, az Institute for Clinical and Economic Review elnöke szerint a biztosítók nincsenek abban a helyzetben, hogy nemet mondjanak, mert nem létezik más kezelés, az innovációnak pedig nem szabhat gátat a rugalmatlan biztosítási módszer. Több száz génterápia áll fejlesztés alatt, így a jövőben egyre többet kell foglalkozni a kérdéssel.