Magyarországon is elérhető lesz a drága génterápia

A magyar egészségbiztosító által támogatottá vált a Novartis génterápiája, amelyet gerinceredetű izomsorvadásos (SMA-s) betegeknek fejlesztettek ki. Mennyire volt gyors a befogadási eljárás?

A világjárvánnyal kapcsolatos kihívások ellenére, amelyekkel a különböző országok egészségügyi rendszerei szembesülnek, Magyarország az egyik első olyan európai ország, ahol nemzeti szintű megállapodás született a terápia támogatására. Erre nem kerülhetett volna sor a magyar egészségügyi kormányzat nyitottsága, illetve az egészségbiztosító és a Novartis szoros együttműködése nélkül. Így áprilistól egyedi méltányossági alapon már Magyarországon is elérhető az SMA kezelésére szolgáló génterápiánk. A megállapodás értelmében arra számítunk, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) jóváhagyásával összhangban minden SMA-ban szenvedő gyermek részesülhet a kezelésben, ha az orvosszakmai elbíráló testület erre alkalmasnak találja.

Mely országokban támogatják már a Magyarországon most befogadott terápiát?

A kezelést már több mint kilenc európai uniós országban finanszírozzák valamilyen mértékben, ez az európai népesség 25 százalékát jelenti. A tavaly májusi uniós engedélyezés után a kezelés Franciaországban és Németországban is elérhető. A terápiát jelenleg Angliában, Skóciában és Olaszországban is támogatják, a szomszédos országok közül már elérhető Ausztriában, Csehországban és részben Szlovákiában is.

Magyarországon évente hány gyermeknek lehet szüksége erre a kezelésre?

Körülbelül 12-15 csecsemő jön a világra az SMA valamelyik típusával Magyarországon, Európában pedig mintegy 550-600. Életbevágóan fontos, hogy az SMA-t minél korábban diagnosztizálják, és a kezelést minél hamarabb elkezdjék, hogy meg lehessen állítani a mozgatóidegsejtek visszafordíthatatlan pusztulását és a betegség előrehaladását. Ez különösen igaz az I-es típusú SMA-ra, a betegség leggyakoribb formájára, amely az érintettek 60 százalékánál fordul elő. Ebben az esetben a mozgatóidegsejtek már a születés előtt elkezdenek pusztulni, a betegség pedig gyorsan súlyosbodik. Ezért fontos a betegség újszülöttkori szűrése. Az újszülöttkori szűrőprogram célja az olyan kezelhető betegségek korai diagnosztizálása, amelyek a születés után közvetlenül még tünetmentesek. Ezzel lehetővé válik, hogy minél előbb elkezdődjön a terápia, így eredményesebb gyógyulás és jobb életminőség várható.

Mennyibe kerül ez a génterápia?

Nemzetközi szinten körülbelül kétmillió dollárról beszélhetünk, ugyanakkor a nemzeti ártámogatási tárgyalások során az ár megállapítása helyi szinten és értékalapon történik, a végleges árról és a támogatásról pedig Magyarországon is zárt ajtók mögött döntöttek. Amikor az adatok hosszan tartó, alapos tanulmányozása után a nemzeti egészségbiztosítókkal közösen értelmezzük az ajánlatunk alapjául szolgáló egészséggazdasági megfontolásokat, akkor azt tapasztaljuk, hogy egyetértenek azzal, hogy a kezelés érték a társadalom számára. Az egészségbiztosítók egyértel­műen érdeklődnek a génterá­piák nyújtotta egészségügyi innovációk iránt. Egy potenciálisan gyógyító hatású génterápia értékének meghatározása sokrétű feladat, a tárgyalások során sok esetben kellett új megközelítést alkalmaznunk, és ez országonként eltérhet. A sejt- és génterápiák a betegség hátterében meghúzódó ok egyszeri kezelésével tartós előnyöket nyújthatnak, ezzel jelentős értéket teremtenek a betegek, az egészségügyi rendszer és az egész társadalom számára. Európa sok országában az SMA-génterápia költséghatékonyabb, mint a betegség kezelésére jelenleg használt standard ellátás. Például néhány európai országban a gyógyszerekkel kapcsolatos költségmegtakarítást csak a kezelés utáni tíz évben betegenként 0,4–1,9 millió euróra becsülik.

Mennyibe kerül egy SMA-s beteg kezelése a génterápiás Zolgensma nélkül?

Az SMA Európában nagy teher az egészségügyi rendszerek számára, a kumulált egészségügyi költségek egy betegnél már az első tíz évben elérhetik a 2,5-4 millió eurót. Ezenkívül olyan súlyos hatása van a családok életére, ami számokban nem kifejezhető, ideértve többek között a folyamatos gondozást, a korlátozott pályaválasztási és előmeneteli lehetőségeket, valamint a társadalmi és érzelmi terhet.

A nemzeti betegbiztosítási alapok mennyire nyitottak a génterápiák befogadására?

Az ilyen típusú egészségügyi innovációk nemcsak hihetetlen előnyökkel járnak, hanem változást, néhol az egészségügyi támogatási struktúra újragondolását hozzák magukkal. Kétségtelen, hogy a génterápiák kihívást jelentenek a jelenlegi egészségügyi rendszereknek, mert elsősorban a krónikus betegségek kezelésére épültek ki. Ugyanakkor a krónikus betegségek kezelése is kerülhet több millió euróba éves szinten. Azonban iparági szinten 2030-ig 20-25 génterápia engedélyezése várható, amelyek Európában az 1,30-1,61 százalékát teszik ki az éves egészségügyi költségeknek. Ezek a terápiák kétségtelenül előnyös technológiák, és ezzel az egészségbiztosítók is tisztában vannak.

A génterápiáé lenne a jövő?

A Novartisnál meggyőződésünk, hogy az orvostudomány jövőjét a génterápiák jelentik, ebbe az irányba haladunk.

Logikusnak tűnik, hogy lehetőleg a betegség kiváltó okát kezeljük, és ne a tünetek folyamatos kezelésére összpontosítsunk. A génterápia a genetikai betegség kiváltó okát célozza meg úgy, hogy egy hiányzó vagy hibásan működő gént egy új, megfele­lően működő másolattal helyettesít. Ezzel helyreállítja az adott gén által meghatározott fehérjefunkciót. A ritka betegségek és a genetikai betegségek esetében még inkább célszerűnek látszanak az olyan, személyre szabott megközelítések, mint a génterápia. Azok a betegségek, amelyek valamilyen genetikai mutációra vagy hibára vezethetők vissza – néhány rákos megbetegedés is ide tartozik –, kezelhetők lesznek ezzel az eljárással.

Mennyit költ a Novartis kutatásra és fejlesztésre?

A gyógyszeripar egyik legversenyképesebb portfóliójával rendelkezünk, globálisan több mint kétszáz klinikai fejlesztési projekten dolgozunk. Tavaly világszerte kilencmilliárd dollárt fordítottunk kutatásra és fejlesztésre. E költségek nagysága minden kezelés esetében más, de példaként elmondhatom, hogy több mint egymilliárd dollárba került az SMA elleni génterápia piacra juttatása. Ez az összeg magában foglalja a több mint húsz egyesült államokbeli és külföldi vizsgálóközpontban végzett klinikai fejlesztést, bizonyos technológiák szabadalmaztatását, az innovatív gyártási eljárás kifejlesztését, a helyes gyártási gyakorlatnak megfelelő gyártótelepek megépítését, valamint a terápia kidolgozá­sáért felelős, tehetséges és képzett személyzet alkalmazásával kapcsolatos költségeket.

Mely betegségekre találhatnak hamarosan új gyógymódot a Novartisnál folyó kutatások eredményeként?

Sajnos még mindig sok betegséget tekintünk kezelhetetlennek, ugyanakkor például az SMA terén a génterápiával kapcsolatos előrelépések előkészítik az utat a terápiák újabb generációja megjelenésének.

Jelenleg három átütő erejű sejt- és génterápiára összpontosítunk.

Az AAV-alapú terápiák a neurológia területét fedik le, ilyen az SMA kezelésére szolgáló génterápiánk is, bizonyos szemészeti betegségekre az úgynevezett CRISPR-alapú technológiák jelenthetnek megoldást, de előremutató eredményeink születtek az onkológiai és a hematológiai betegségekre fejlesztett CAR-T sejtterá­piák terén is. A Novartis 2017-ben megkapta az engedélyt az első CAR-T terápiára, amely sejtterápia és génterápia egyben. Bízunk benne, hogy a magyar orvosok is minél hamarabb gyógyíthatnak majd ezekkel az innovatív terápiákkal. A tárgyalások már folynak, és jelentős befektetések történtek a magyar kórházakban is, hogy lehetővé tegyük ezeknek az úttörő technológiáknak a bevezetését.