Az Alzheimer-kór gyógyításával kapcsolatos legapróbb hírre is „felkapja a fejét” a világ. A múlt héten az amerikai gyógyszerügynökség engedélyezett egy orvosságot, de rengeteg a vita körülötte – írta a Figyelő.
Húszévente megduplázódik az e betegségben szenvedők száma. Korunk egyik legnagyobb orvosi és társadalmi kihívásával állunk szemben.
Sok vita előzte meg a Biogen új, Alzheimer-kór elleni gyógyszerének az engedélyezését. Míg az amerikai betegszervezetek várták és üdvözölték a jóváhagyást, addig tavaly ősszel több elismert szakértő azt állította: a rendelkezésre álló bizonyítékok komoly kétségeket ébresztenek a készítmény hatékonyságát illetően. Azt jelezték: ha lassítja is a betegek kognitív hanyatlását a produktum, ez az előny alig észrevehető a páciensek szempontjából, és nem ellensúlyozza az alkalmazásával járó mellékhatásokat.
Egyikük azzal indokolta lépését, hogy a Biogen terméke, az Aduhelm néven forgalmazott aducanumab jóváhagyása téves volt.
Az intravénás infúzió 12 havi adagja 56 ezer dollárba kerül – ehhez jön még a kontrollokhoz szükséges MRI-vizsgálatok költsége –, de a lemondott orvosok szerint nincsenek arra nézve elégséges bizonyítékok, hogy valóban működik. Annak ellenére kapott hatósági engedélyt a készítmény, hogy a jóváhagyó bizottság megállapította: a gyártó által benyújtott bizonyítékok nem támasztják alá kellően azt, amit állít, miszerint az Aduhelm lelassíthatja az emberek kognitív hanyatlását a betegség korai szakaszában.
S a lehetséges súlyos mellékhatások – agyi duzzanat, agyvérzés – persze szintén az engedélyezés ellen szóltak. A 11 tagú bizottságban tízen ellene is szavaztak, egy tag bizonytalan volt – számolt be a részletekről a New York Times. De azzal is érveltek a szakértők, hogy az aducanumabterápia kiterjesztése dollármilliárdokba kerülhet, ekkora összeget pedig már arra is lehetne fordítani, hogy százszázalékosan igazolják az eredményességét.
Az ellenzők azt is problémának látják, hogy az FDA a betegek sokkal szélesebb csoportja számára hagyta jóvá a gyógyszert, mint azt várni lehetett. A klinikai vizsgálatok csak a korai stádiumú Alzheimer-kórban szenvedők vagy enyhe kognitív károsodás esetében tesztelték a készítményt, az engedély szerint pedig minden 18 év feletti betegnek adható.
Harmadrészt a szakemberek azt sem tartják megalapozottnak, hogy az agyban megjelenő – a betegség kialakulásában nagy szerepet játszó – úgynevezett amiloid fehérjék csökkentése valóban segít a páciensek memóriagondjain, ugyanis ezt húsz év alatt sem sikerült bizonyítani a már korábban kifejlesztett gyógyszerek esetében.
Magyarországon 200-300 ezer demens beteg él, 70 százalékuk Alzheimer-kóros. A nőknél kétszer gyakoribb a betegség előfordulása, mint a férfiaknál. A páciensek többsége viszonylag későn, középsúlyos stádiumban kerül az ellátórendszerbe, amikor már nemcsak memóriaromlás, hanem magatartászavar is jelentkezik.
A világban jelenleg folyó sok száz Alzheimer-kór elleni kutatás többsége az agyban keletkező úgynevezett plakkok, lerakódások felszámolását tűzte ki célul, de ezt már meg kell haladni a tartós eredmények érdekében.
Kiemelkedik közülük a Szegeden tevékenykedő dr. Puskás László professzor, aki a hazai innovatívgyógyszer-kutatás egyik fontos szereplőjeként csapatával egyedi megoldással állt elő az Alzheimer-kór esetében. Felfedeztek egy a betegség gyógyításában ígéretesnek mutatkozó molekulacsaládot, amelyet a pozitív eredmények alapján világszerte szabadalmaztattak, és amelynek a leghatásosabb tagját, a Q134R-t már klinikai vizsgálatban is tesztelték. Ez a molekula újszerű hatásmechanizmusával befolyásolja a kórt kiváltó folyamatokat, megállíthatja a romlást, javíthatja a betegek gondolkodási képességét.
A Pharma Tribune-nek adott korábbi interjúban Puskás professzor azt mondta, hogy 2019-ben lezárult a legelső, 1A fázisú humán klinikai vizsgálat. Az egészséges férfi önkéntesek körében a Q134R biztonságosnak mutatkozott, és a felszívódása is elfogadható volt. A következő lépcső már óriási költségekkel jár. Ehhez tőkét kell bevonnia a kutatócégnek, s ezt követi a betegek körében végzett hatás-, azaz a kontrollcsoportos klinikai vizsgálat néhány év múlva. A csoport által fejlesztett molekula egyedi módon, három támadásponton fejti ki hatását: védi a sejteket az elhalástól, megakadályozza az agyi gyulladásokat és javítja a memóriát. A majdani kész gyógyszert egész biztosan nem magyar cég gyártja majd, a rendkívül nagy költségek miatt kénytelenek lesznek eladni egy nagy gyógyszergyárnak.
A cikk a Figyelő hetilap június 17-iki számában került publikálásra.
Portfóliónk minőségi tartalmat jelent minden olvasó számára. Egyedülálló elérést, országos lefedettséget és változatos megjelenési lehetőséget biztosít. Folyamatosan keressük az új irányokat és fejlődési lehetőségeket. Ez jövőnk záloga.