Megtalálták az izomgörcsök ellenszerét

Lezárult egy 1,8 milliárd forint összköltségvetésű gyógyszerfejlesztési projekt az Eötvös Loránd Tudományegyetem (ELTE). A kutatás legfontosabb eredménye egy új gyógyszerjelölt molekula teljes preklinikai kifejlesztése, ez a gyógyszerfejlesztési első fázisa.

Az ELTE által vezetett konzorcium a Nemzeti Versenyképességi és Kiválósági Programban (NVKP) nyert 1, 5 milliárd forint támogatást.

A konzorcium további tagjai a Printnet Kft. és a Neuroct Kft., a projekt szakmai vezetője Málnási Csizmadia András.

A projektj célja olyan gyógyszerjelöltek fejlesztése volt, melyek lehetővé teszik a stroke és a stroke után kialakuló görcsös állapot komplex kezelését. A kutatók egy általuk azonosított és szabadalmaztatott molekulacsalád fejlesztését végezték el a gyógyszerfejlesztési lánc egymást követő lépései szerint. Legfontosabb eredményük, hogy az új molekulát sikeresen eljuttatták a preklinikai fázis végéig, ami lehetővé teszi a láncban soron következő humán klinikai fázis I. vizsgálatok lefolytatását.

A kutatók szerint a stroke és más idegrendszeri betegségek, sérülések után a páciensek közel 40 százalékánál jelentkezik kóros izomösszehúzódás.

Az élethosszig tartó, sokszor folyamatosan romló állapot 60 millió ember életét nehezíti meg világszerte, az ő kezelésük becsült költsége meghaladja az évi 500 milliárd dollárt.

A jelenleg elérhető, kevéssé hatékony gyógyszerek jelentős idegrendszeri, pszichiátriai és keringési mellékhatásokat okoznak, mert az idegrendszeren keresztül fejtik ki hatásukat. Ezzel szemben az új molekula közvetlenül az izomösszehúzódásért felelős fehérjére, a miozinra hat és hatékonyan oldja a görcsöket a vázizomban úgy, hogy közben a szívizom működését nem befolyásolja – közölte az ELTE.

A vázizmokban és a szívizomban működő miozinok nagyon hasonlóak egymáshoz, ezért a kutatóknak meg kellett találni azt az apró különbséget, amelynek kihasználásával a gyógyszerjelölt csak a célfehérjére hat. A kísérleti eredmények szerint a szer felszívódása a szájon át történő kezelés után rendkívül hatékony, az izomgörcsökre kifejtett hatása több mint 10 órán keresztül megmarad.

Az eredményeket a Cell élettudományi folyóiratban publikálták, és a szabadalmi bejelentésben az Európai Szabadalmi Hivatal minden igénypontot elismert. A lehetséges klinikai fejlesztési együttműködésről tárgyalások kezdődtek befektetői csoportokkal.